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周悦拿着信，眼眶有些发红：“李念的病例资料显示，她的病情进展比其他患者更快，可能是因为她的CENPJ基因突变位点存在纯合突变。我们可以尝试从患者的原代细胞入手，开展修复实验。原代细胞更接近体内真实的细胞环境，或许能帮助我们找到提升修复效率的方法。”
吴浩得知情况后，立刻安排专人对接李念的父母，协调将李念的细胞样本送到研发中心。同时，他还批准了团队的申请，增派了研发人员和设备，全力支持实验推进。
几天后，李念的皮肤成纤维细胞样本被送到了研发中心。周悦带领团队小心翼翼地处理样本，进行原代培养。赵凯则带领AI技术组，根据李念的基因序列特点，再次优化了向导RNA设计方案。
当修复实验在李念的原代细胞上开展时，奇迹发生了。优化后的基因编辑系统，在原代细胞中的修复效率竟然提升到了68%，脱靶率依旧稳定在0.1%以下。
“为什么在原代细胞中的效率会提升这么多？”团队成员们既兴奋又困惑。
赵凯通过AI系统对原代细胞和之前的细胞模型进行了深度对比分析：“原来，原代细胞中存在一种特殊的DNA修复相关蛋白，这种蛋白能与我们优化后的Cas9酶变体结合，显著提升修复效率。而我们之前使用的细胞模型，由于长期体外培养，这种蛋白的表达量已经很低了。”
这个发现让团队豁然开朗。周悦立刻带领团队，开展了相关蛋白的功能验证实验。实验证实，这种DNA修复相关蛋白确实能增强基因编辑的修复效率。基于这个发现，团队进一步优化了基因编辑系统，通过共表达这种修复蛋白，将修复效率提升到了82%，完全满足了临床应用的要求。
“成功了！我们终于攻克了修复效率和脱靶风险的难题！”实验成功的那一刻，周悦激动得泪流满面。团队成员们相互拥抱，欢呼雀跃，实验室里的压抑气氛被彻底打破。
接下来，团队需要在动物模型上验证基因编辑治疗的安全性和有效性。他们选取了之前构建的基因编辑小鼠，通过静脉注射的方式，将优化后的基因编辑系统递送到小鼠体内。
动物实验的过程漫长而煎熬。团队成员们每天都会观察小鼠的状态，记录它们的体重、运动能力等指标，并定期采集小鼠的组织样本，检测基因编辑的效果。赵凯带领AI技术组，开发了一套实时监测系统，能够动态追踪基因编辑在小鼠体内的进程。
一个月后，动物实验的结果让所有人都欣喜若狂。接受治疗的小鼠，生长迟缓的症状得到了明显改善，体重逐渐接近正常小鼠；运动能力也显著提升，能够正常行走、攀爬；眼部发育异常的情况也得到了缓解。组织样本检测结果显示，小鼠体内目标基因的修复效率达到了75%，且未检测到任何脱靶现象。
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